来源：丁香园 2013-02-04

美国食品药品管理局（FDA）于2月1日批准Ravicti(苯丁酸甘油酯)用于一些2岁及以上患者的尿素循环障碍(UCDs)长期治疗。

尿素循环障碍是遗传性疾病，包括参与尿素循环的特定酶先天不足，尿素循环是一系列生化步骤，正常情况下人体通过尿素循环将血液中的氨移除。当蛋白质被吸收并被身体代谢时，会产生一种废弃物氮。尿素循环可以将氮从血液中移除，并把它转换成尿素，尿素又被身体通过尿排除体外。而在尿素循环障碍患者体内，氮以氨的形式在体内聚积而不能排出体外，然后它可以运行至大脑，引起脑损伤、昏迷或者死亡。

Ravicti是一种液体制剂，每天和食物一起服用三次，可以帮助处理体内的氨。该产品用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。Ravicti必须与蛋白质饮食控制一起使用，在一些病例中还需要膳食补充品。

“Ravicti为那些威胁生命的尿素循环障碍患者提供了另一种治疗方式，”FDA药物评价和研究中心胃肠道和先天缺陷产品部门主任Donna Griebel医学博士说。“这种新治疗选择的获批证明了FDA为遭受这种罕见疾病困扰的患者提供治疗方式的承诺。”

Ravicti是以FDA快速通道进行审评的，目的是促进和加快这种治疗严重疾病药物的开发和审批，以填补未满足的医疗需求，使患者早日得到重要的新药。同时Ravicti也获得了孤儿药资格，因为该产品目的就是治疗罕有疾病。

支持Ravicti安全性和有效性的主要临床研究包括了44名已使用Buphenyl的成年患者，Buphenyl是另一种已获得批准的用于尿素循环障碍的药物。试验中患者被随机分配服用Buphenyl或Ravicti两周，然后再转换服用两周Buphenyl或Ravicti中的另一药物。血液检测显示在控制血液中氨水平方面，Ravicti与Buphenyl一样有效。另外三项在儿童和成年人身上进行的临床研究证实，Ravicti对2岁及以上患者具有长期的安全性和有效性。

服用Ravicti患者最常见的副作用有腹泻、肠胃气胀和头痛。

Ravicti由位于加利福尼亚州南圣弗朗西斯科的Hyperion Therapeutics公司上市销售。