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近60年缺乏新药 系统性红斑狼疮创新疗法带来希望
研发追踪 医学新视点 2019.12.24 1144

不少人在生物课本上见过“系统性红斑狼疮”。这种自身免疫性疾病带来的不止脸上的疮,主要症状有疲劳、关节炎、肌肉痛、皮疹、脱发、发热等,严重时会出现心、肺、肾等脏器损伤并危及生命。系统性红斑狼疮影响了全世界约500万人,亚裔人群是最常见的发病群体之一,在中国的发病率约为每10万人30例。

目前,这种疾病无法“药到病除”,只能通过治疗控制病情缓解。指南建议使用抗疟疾药物、糖皮质激素、非甾体类抗炎药,以及免疫抑制剂来控制狼疮活动,防止器官损害。对于重度狼疮(活动期)患者,常用的糖皮质激素和免疫抑制治疗仍然伴随着一定的副作用。同时,临床上也缺乏新的治疗选择,在过去60年中,仅有一种新疗法获得了美国FDA的批准。

现在,一款在研新药anifrolumab在3期临床试验取得积极结果,为患者带来了新的希望。试验结果发表在《新英格兰医学杂志》。

60%-80%的系统性红斑狼疮患者存在I型干扰素高表达特征,而且I型干扰素浓度与SLE患者疾病活动指数(SLEDAI)评分呈正相关。这是一类参与炎症反应的细胞因子,之前不少尝试直接拮抗I型干扰素的在研药物都没有获得成功。Anifrolumab是一种单抗药物,可与I型干扰素受体的亚基1相结合,进而拮抗所有1型干扰素(IFN-α、IFN-β和IFN-ω)相关活动。

这项名为TULIP-2的3期随机双盲安慰剂对照试验在16个国家共119个临床中心开展。试验中,362名系统性红斑狼疮患者在现有标准治疗的基础上,随机分组接受anifrolumab或安慰剂治疗,每4周给药一次,为期48周。

在52周后,接受anifrolumab和安慰剂治疗的患者,狼疮综合评价指数(BICLA)出现改善的比例分别为47.8%和31.5%。Anifrolumab给患者带来了更明显的BICLA改善,这意味着患者所有器官的疾病活动程度都有所改善,并且没有新的症状爆发,包括发烧、关节疼痛、疲劳和皮疹等,这让患者得以减少对糖皮质激素的需要剂量。在试验中,服用anifrolumab的患者更容易患支气管炎和带状孢疹。

Anifrolumab已经在3项临床试验中接受测试。在狼疮综合评价指数(BICLA)和系统性红斑狼疮反应指数(SRI)这两个重要疗效指标上,3项试验中共有5项结果支持anifrolumab的效果。不过,研究人员还需要更长期的研究来确认anifrolumab的长期益处和安全性。

期待这款潜在新疗法在临床试验中“开花结果”,尽早来到患者身边,为这种复杂且难以治愈的疾病带来新的治疗选择!(生物谷Bioon.com)

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