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武田在研新药Mobocertinib(TAK-788)正式纳入“突破性治疗药物品种”,将为中国肺癌患者带来全新治疗方案
产业资讯 生物探索 2020.10.16 100

    2020年10月15日,上海-武田中国宣布,其在研创新药物Mobocertinib(TAK-788)被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准纳入“突破性治疗药物品种”,用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。针对这种特殊类型的NSCLC,目前全球还没有获批的治疗方案

自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》[1]后,武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请,此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度,助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示:“在肺癌领域,相对于EGFR常见突变、T790M耐药突变或罕见突变,EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差,且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准,因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。从Mobocertinib目前的研究数据来看,其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益,衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。”

非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型,据世界卫生组织(WHO)统计,全球每年新增约180万肺癌病例,其中NSCLC约占85%左右[2,3]。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变,约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。在中国,EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。目前,全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物,同时,现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限,患者饱受疾病困扰,具有迫切的临床治疗需求。

Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物,预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验(AP32788-15-101)的初步疗效和安全性数据显示,在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中,经Mobocertinib治疗后,中位无进展生存期(mPFS)可达7.3个月,客观缓解率(ORR)为43%,同时安全性可控[8]。2019年12月,Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定,并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)。