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亚盛医药斩获第10项美国FDA孤儿药认证,Bcl-2抑制剂APG-2575新增一项
产业资讯 2021.01.29 273

中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市2021年1月29日—致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业– 亚盛医药(6855.HK)今日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)日前授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定,用于治疗滤泡性淋巴瘤(FL)。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症(WM)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、多发性骨髓瘤(MM)和急性髓系白血病(AML)适应症之后,获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前,亚盛医药共有4个在研新药获得10项FDA孤儿药认证,创中国药企之最。


“孤儿药”又称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来,美国通过《孤儿药法案》的实施,给予企业相关政策扶持,以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持,包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等,特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。


滤泡性淋巴瘤(FL)是一种异质性疾病,在美国属于非霍奇金淋巴瘤(NHL)的第二常见类型,约占所有NHL病例的20%1。FL是最常见的惰性B细胞淋巴瘤,由生发中心B细胞的恶性增殖引起1,2。尽管目前的治疗手段让FL患者的总生存期显著改善,但FL仍然是被视为一种不可治愈的恶性肿瘤2,3。大多数患者在接受初始治疗后有疾病复发或进展,并经历多次复发,需要后续跨线治疗4。虽然对于初始性和复发/难治性FL有多种治疗选择,但对于那些高危、早期复发、组织学转化、从现有治疗选择中复发或对现有治疗产生不耐受的FL患者来说,仍有较大的临床需求仍未得到满足。


APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂,通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡),从而杀死肿瘤,拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可,正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。


亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示:“这是公司细胞凋亡管线重要品种Bcl-2抑制剂APG-2575获得的第5项FDA授予的孤儿药资格认定,为亚盛医药斩获的第10项孤儿药认证,进一步垒实了我们‘创中国药企孤儿药认证历来之最’的领先地位,也是公司全球化创新能力与水平的体现。期待在FDA孤儿药政策的各种推动下,包括APG-2575在内的多个公司在研品种能加快临床开发进度,早日获批,从而更快的造福更多患者。”



参考文献

1.      Kridel R, Sehn L, Gascoyne D. Pathogenesis of follicular lymphoma. J Clin Invest. 2012 Oct;122(10):3424-31.

2.      Huet S, Sujobert P, Salles G. From genetics to the clinic: a translational perspective on follicular lymphoma. Nat Rev Cancer. 2018 Apr;18(4):224-239.

3.      Carbone A, et al. Follicular lymphoma. Nat Rev Dis Primers. 2019 Dec 12;5(1):83.

4.      Matasar M, et al. Follicular Lymphoma: Recent and Emerging Therapies, Treatment Strategies, and Remaining Unmet Needs. Oncologist. 2019 Nov;24(11):e1236-e1250.


关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业,致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日,亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市,股票代码:6855.HK。


亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台,处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线,包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂;新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等,为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国及澳大利亚开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请,该品种获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。截至目前,公司共有4个在研新药获得10项FDA孤儿药资格认证。