5月14日，Apellis宣布，美国FDA已批准Empaveli (pegcetacoplan)上市，用于治疗未经治疗的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和既往接受过补体C5抑制剂Soliris (依库珠单抗)和Ultomiris (ravulizumab)治疗的PNH患者。Empaveli是FDA批准的首个治疗PNH的靶向补体C3疗法。

Pegcetacoplan是一种靶向补体C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，过度激活可导致多种严重疾病的发生和进展。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与聚乙二醇聚合物偶联，特异性结合于C3和C3b。

Pegcetacoplan的批准是基于代号为PEGASUS的III期临床研究积极结果，患者接受治疗16周时，pegcetacoplan组血红蛋白水平较基线的变化值优效于活性对照组依库珠单抗，调整后的血红蛋白平均增加3.84 g/dL (p≤0.0001)。此外，pegcetacoplan组患者在避免输血终点方面非劣效于依库珠单抗组。接受pegcetacoplan治疗的患者中有85%在16周内没有输血，而依库珠单抗组患者这一比例仅为15%。

并且接受pegcetacoplan初始治疗或经由依库珠单抗转换至pegcetacoplan治疗患者的疗效在第48周时仍得以维持。

Pegcetacoplan还被开发用于治疗地图样萎缩、冷凝集素病、C3肾小球病、肌萎缩侧索硬化症等疾病。

依库珠单抗是Alexion公司开发的针对补体C5 的重组人源化单克隆抗体,于2007年首次获准上市，目前已获批4种罕见病适应症：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。依库珠单抗于2018年9月4日获NMPA批准上市，用于治疗成人和儿童PNH和非典型溶aHUS。依库珠单抗也是全球最畅销的孤儿药之一，2020年销售额高达40.64亿美元。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、慢性、危及生命的血液疾病，由获得性突变引起，导致补体激活失控，并通过血管内和血管外溶血破坏红细胞。十多年来，C5抑制剂是治疗PNH的唯一选择，许多患者仍在遭受持续的低血红蛋白困扰，需经常忍受衰弱性疲劳和频繁输血。一项对使用C5抑制剂治疗的患者进行的回顾性和横断面研究显示，至少72%的患者血红蛋白持续降低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。