2021年10月22日，瑞典生物技术公司Oncopeptides AB (Nasdaq Stockholm: ONCO) 宣布决定撤回美国市场上市的治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的药物 Pepaxto ® (INN melphalan  flufenamide)，由于其可能会增加死亡风险。该决定是在FDA进行互动和对话后做出的。Oncopeptides 还透露，它将关闭其在美国和欧洲的业务部门，并回归以研发为重点的战略。当天股价收盘暴跌77%。

图片来源：yahoo财经

Oncopeptipes AB是一家专注于难治性血液病靶向治疗的制药公司。该公司研发的Pepaxto于2021年 2 月 26日获得FDA加速批准，与地塞米松联用，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。该批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。距离撤回，将近8个月时间。

值得一提的是，Pepaxto是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物（peptide drug conjugate）PDC(peptide-drug conjugate)即多肽偶联药物，由连接子（linker）、归巢肽（homing peptide）以及具有细胞毒性的有效载荷（payload）构成，归巢肽可以特异性靶向肿瘤细胞表面过表达的蛋白受体从而传递细胞毒素诱导肿瘤细胞凋亡。相比ADC药物，PDC药物具有分子量小、肿瘤穿透性强、免疫原性低、可大规模合成、生产成本较低、相对较好的药代动力学等优点，成为继小分子靶向药、单克隆抗体、ADC之后的下一代靶向抗肿瘤药。

虽然暂时遇挫，Oncopeptides表示将会继续致力于进一步开发公司专有的肽药物偶联物 (PDC) 平台，包括包括 OPD5 和 OPDC3 在内的下一代候选药物。该公司在一份声明中表示:“在我们与FDA的对话中，FDA显然不认为OCEAN III期研究符合确认性研究的标准。”“Oncopeptides相信OCEAN的数据具有科学意义，这些发现值得进一步评估。”同时公司表示，将“缩小规模以增加现金流”，并将建立一个“长期发展和增长的平台”。

Oncopeptides 研发计划

图片来源：Oncopeptides官网

Oncopeptides 首席执行官 Marty J Duvall 表示：“将 Pepaxto 撤出市场的决定是一个艰难的决定，这是经过深思熟虑并出于对患者和股东最好的考虑而做出的决定。公司现在需要“将资源和精力重新集中在研发上，并坚持其通过科学为患者带来希望的使命。我们相信这是实现这一目标的唯一可行途径。”

Oncopeptides 的 CSO Jakob Lindberg 表示：“尽管 OCEAN 数据没有通过监管障碍以确认在美国加速批准，但我们仍然对我们的科学平台充满信心。” “展望未来，我们将进一步探索我们的 PDC 平台，开发可能对患者产生重大影响的药物。Oncopeptides 致力于与监管机构密切合作，为我们的管道产品评估最合适的可能性。”

Oncopeptides将与 FDA合作，继续为目前接受Pepaxto治疗的患者提供该药物。2021年4月16日，公司向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了一份新药申请，要求有条件地批准Pepaxto在欧盟的上市，公司表示目前还在等待之中，预计明年二季度会有结果。

参考资料：

https://www.oncopeptides.com/en/media