2月22日，辉瑞宣布FDA已对Elranatamab的生物制品许可申请（BLA）给予优先审查，Elranatamab是一种研究性B细胞成熟抗原（BCMA）CD3靶向双特异性抗体，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。欧洲药品管理局(EMA)也接受了Elranatamab在同一适应症中的上市许可申请（MAA）。

Elranatamab的BLA和MAA主要基于来自MagnetisMM-3(NCT04649359)队列A（BCMA-naïve，n=123）的数据的令人鼓舞的结果，该试验表明，使用Elranatamab进行中位随访10.4个月的治疗导致客观缓解率(ORR)中央审查(BICR)为61.0%（95%CI，51.8%-69.6%）的五级或三级难治性多发性骨髓瘤患者，并且接受Elranatamab作为他们的第一个BCMA靶向治疗。共有55.3%接受Elranatamab治疗的患者有非常好的部分反应或更好，27.6%的患者达到完全缓解或更好。在达到完全缓解的患者(n=22)中，90.9%的患者在10-5的阈值下达到微小残留病(MRD)阴性，中位反应时间为1.2个月。

尽管未达到中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，但使用该药物后6个月和12个月的PFS率分别为65.2%和58.8%。此外，Elranatamab在6个月时的OS率为76.1%，在12个月时为63.6%。这些研究结果表明，Elranatamab具有可控的安全性，因为12/32 mg的2级启动剂量方案有助于减轻细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)的发生率和严重程度)在队列A中接受这种启动方案治疗的患者中。“多发性骨髓瘤是一项中位生存期约5年的血液肿瘤。作为一款现货型疗法，靶向BCMA双特异性抗体将揭开新治疗选项的序幕，这将对此病患者带来深远的影响，”辉瑞肿瘤学全球产品开发首席开发官Chris Boshoff博士说道，“由于此药物的临床效果与方便的皮下注射特性，我们相信一旦Elranatamab获批，将有可能成为治疗多发性骨髓瘤的标准治疗。我们期待与FDA与EMA的合作，将这项创新疗法带给全球的患者。”

双特异性抗体是一种新型的肿瘤免疫治疗方法，可以同时结合2个不同的靶点，其中一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合，另一只手臂则激活患者自身免疫系统中的T细胞并使其更接近癌细胞将它杀死。Elranatamab旨在结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的B细胞成熟抗原（BCMA）和抗癌T细胞表面的CD3受体，将它们连接在一起以激活免疫反应。Elranatamab对BCMA和CD3的结合亲和力得到了优化，使T细胞介导的抗骨髓瘤活性更强。皮下注射elranatamab的目的是允许比静脉注射更高的剂量，而不会增加不良事件。此前，Elranatamab已被美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)授予用于治疗多发性骨髓瘤的孤儿药指定。并自FDA获得快速通道资格与突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

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