4 月 3 日，阿斯利康宣布，长效 C5 补体抑制剂 Ultomiris 治疗抗水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）的新适应症上市申请获 CHMP 推荐批准，离欧洲上市又近了一步。

截图来自：阿斯利康官网，下文如无提及均同

去年 5 月，Ultomiris 的 III 期临床 CHAMPION-NMOSD 研究达到主要终点，使之成为首个也是当前唯一一个在中位治疗 73 周的患者中观察到零复发的长效 C5 补体抑制剂。同年 10 月，阿斯利康在第 38 届欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会（ECTRIMS 2022）上公布了其详细数据，并表示已在欧美日三个主要市场提交了新适应症上市申请。

Ultomiris 是阿斯利康斥 390 亿美元巨资收购 Alexion 公司获得的关键产品之一，也是重磅炸弹 Soliris（依库珠单抗）的接棒产品。依库珠单抗在 2007 年获批，销售的常年未有下滑，显然证实了补体抑制剂患者需求之稳定：以 2019 和 2020 年为例，其年销售额分别达到 39.46 亿美元、40.64 亿美元。

近 6 年药品销售额数据

截图来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.v5/home/）

*由于 AZ 收购原因，2021 年度销售额自 7 月起计，低于实际药品销售额

CHAMPION-NMOSD 是一项开放标签、全球多中心 III 期临床，评估 Ultomiris 在成年 NMOSD 患者中的有效性和安全性。该试验在北美、欧洲、亚太地区和日本招募 58 名患者，出于伦理原因，未设置直接安慰剂对照组，将结果与 Soliris 关键临床 PREVENT 研究的外部安慰剂组作对比。

结果显示，中位治疗 73 周，Ultomiris 治疗的患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 (0.000，0.103)，p<0.0001）。此外，接受 Ultomiris 治疗的患者在 48 周时 100% 无复发，而外部安慰剂组患者为 63%。

CHAMPION-NMOSD 试验也达到了关键的次要疗效终点，包括试验期间年化复发率（研究中的复发总次数除以总患者年数）和根据 Hauser 步行指数（评估移动能力的量表）测量的移动能力（行走能力）相对基线的临床重要变化。

安全性方面，Ultomiris 与以往临床试验和真实世界结果一致，未观察到新的安全性信号。

此前在年报中，阿斯利康预计，将在今年上半年取得 Ultomiris 治疗 NMOSD 的监管批准；下半年，Soliris 有两项适应症预计在中国有望获批；明年，Ultomiris 还有两项适应症将有关键临床数据读出。

截图来自：阿斯利康年报

据 Insight 数据库显示，Ultomiris 最早在 2018 年度首先在美国获批，当前已经批准 3 大适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）和重症肌无力，22 年销售额已攀升至 19.65 亿美元，同比增长 42%。

截图来自：Insight 数据库网页版

英文链接：https://www.nasdaq.com/articles/astrazeneca-azn-ultomiris-gets-chmp-nod-for-new-rare-disease