5月5日,意大利Chiesi Global Rare Diseases制药公司和以色列生物制药公司Protalix公司联合宣布,欧盟委员会(EC)已授予PRX-102(pegunigalsidase alfa)在欧盟(EU)的上市授权,用于治疗成年法布雷病患者。
法布雷病是一种非常罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,因为患者缺少α-半乳糖苷酶,而导致体内的代谢底物无法分解,在各个器官内沉积造成多器官症状,包括不出汗,手脚灼烧疼痛,眼底角膜涡状浑浊,血管角质瘤等症状。2018年,我国将法布雷病列入首批罕见病目录。
PRX-102(pegunigalsidase alfa)是一种用于治疗法布雷病的聚乙二醇化酶替代疗法(ERT),每两周注射一次,现已获得欧洲药品管理局(EMA)批准,并正在接受FDA的评估。
从发病机制来看,既然缺酶,那就需要把酶补回去! “缺啥补啥”就是法布雷病酶替代治疗最基本的原理。酶替代疗法是被国内外权威指南/共识推荐为法布雷病的标准疗法。该疗法通过特异性地补充患者体内缺乏的酶,减少患者细胞内GL3的沉积,有效减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状,改善心肌肥厚,稳定肾功能,从而改善患者的生活治疗和预后。
PRX-102曾在2018年获得FDA快速通道指定,2020年首次提交上市申请。但因COVID-19的大规模流行,导致实验项目数据核查延误,上市申请被FDA于次年4月驳回。
2022年两家公司重新向FDA提交了上市申请,经过长达一年多的等待,欧盟的动作或将促使FDA尽快审核该疗法的上市申请,预计于5月中旬发布。
目前我国有两款获批的酶替代疗法,2019年12月18日,注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)作为中国首个获批的法布雷病酶替代治疗药物,填补了这方面的空白;2020年8月28日注射用阿加糖酶a(商品名:瑞普佳)获批进入中国。
愿创新药物早日进入中国,为患者带来更多选择。