5月5日，意大利Chiesi Global Rare Diseases制药公司和以色列生物制药公司Protalix公司联合宣布，欧盟委员会（EC）已授予PRX-102（pegunigalsidase alfa）在欧盟（EU）的上市授权，用于治疗成年法布雷病患者。

法布雷病是一种非常罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，因为患者缺少α-半乳糖苷酶，而导致体内的代谢底物无法分解，在各个器官内沉积造成多器官症状，包括不出汗，手脚灼烧疼痛，眼底角膜涡状浑浊，血管角质瘤等症状。2018年，我国将法布雷病列入首批罕见病目录。

PRX-102(pegunigalsidase alfa)是一种用于治疗法布雷病的聚乙二醇化酶替代疗法(ERT)，每两周注射一次，现已获得欧洲药品管理局(EMA)批准，并正在接受FDA的评估。

从发病机制来看，既然缺酶，那就需要把酶补回去！ “缺啥补啥”就是法布雷病酶替代治疗最基本的原理。酶替代疗法是被国内外权威指南/共识推荐为法布雷病的标准疗法。该疗法通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少患者细胞内GL3的沉积，有效减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，从而改善患者的生活治疗和预后。

PRX-102曾在2018年获得FDA快速通道指定，2020年首次提交上市申请。但因COVID-19的大规模流行，导致实验项目数据核查延误，上市申请被FDA于次年4月驳回。

2022年两家公司重新向FDA提交了上市申请，经过长达一年多的等待，欧盟的动作或将促使FDA尽快审核该疗法的上市申请，预计于5月中旬发布。

目前我国有两款获批的酶替代疗法，2019年12月18日，注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）作为中国首个获批的法布雷病酶替代治疗药物，填补了这方面的空白；2020年8月28日注射用阿加糖酶a（商品名：瑞普佳）获批进入中国。

愿创新药物早日进入中国，为患者带来更多选择。