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辉瑞血友病药物 TFPI 单抗 III 期临床结果积极
研发追踪 Insight数据库 2023.06.05 1412

5 月 30 日,辉瑞宣布其在研 TFPI 单抗 Marstacimab 治疗 A 型和 B 型血友病的关键 III 期临床 BASIS 研究达到主要终点。Marstacimab 有望成为首个针对 B 型血友病患者的每周一次非因子皮下注射疗法,以及首个针对 A 或 B 型血友病患者的固定剂量疗法。

来自:辉瑞官网

BASIS 研究共纳入患有重度 A 型血友病(FVIII<1%)或中度至重度 B 型血友病(FIX≤2%)青少年和成人患者,无论患者体内有没有生成抑制剂。

结果显示,与按需静脉注射方案相比,Marstacimab 可将年化出血率降低 92%;与凝血因子预防给药治疗相比,Marstacimab 可将年化出血率降低 35%。安全性方面,与此前 1/2 期试验结果一致,有良好的耐受性。

Marstacimab 是由辉瑞研发的一种抗组织因子通路抑制剂(TFPI),通过皮下注射给药。组织因子通路抑制剂(TFPI)是组织因子(TF)的生理抑制剂,主要作用于凝血的起始阶段,TF 被抑制后,凝血因子VII(FVIIa)和因子 X 恢复活化,从而支持血友病患者的凝血功能。Marstacimab 作为人免疫球蛋白 G1 单克隆抗体,靶向 TFPI 的 K2 结构域,用于预防或减少血友病患者出血。

2019 年 9 月,FDA 已授予 Marstacimab 治疗 A 型血友病和 B 型血友病快速通道资格(FTD)。

除 Marstacimab 外,辉瑞针对血友病还布局了 giroctocogene fitelparvovec 和 fidanacogene elaparvovec 两款基因疗法,分别针对成人血友病 A 和血友病 B。

原文链接:https://www.morningstar.com/news/business-wire/20230530005109/pfizer-announces-positive-marstacimab-results-from-pivotal-phase-3-hemophilia-a-and-b-trial