7月17日，诺华宣布收购RNA疗法公司DTx Pharma。根据协议，诺华将支付5亿美元预付款，并在完成预先指定的里程碑后额外支付最多5亿美元。

DTx Pharma是一家临床前阶段生物技术公司，利用其脂肪酸配体共轭寡核苷酸（FALCON™）平台解决寡核苷酸疗法的递送挑战。

DTx Pharma研发管线

DTx Pharma的领先管线DTx-1252，正在被开发用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）。

腓骨肌萎缩症（CMT）是一组影响神经系统的遗传性疾病。CMT1A是CMT最普遍的亚型，可导致终生肌肉功能丧失和残疾。目前，美国和欧洲约有150,000名CMT1A患者，且尚无针对PMP22（CMT1A 的潜在遗传原因）的批准疗法。而DTx-1252可靶向PMP22蛋白的过度表达，DTx-1252有望成为该疾病的first in class疗法。

除了DTx-1252外，诺华还获得了FALCON平台和另外两个早期项目（针对神经肌肉和中枢神经系统适应症）的全部权力。

“此次收购凸显了诺华致力于为患有神经肌肉疾病和其他神经系统疾病的患者，提供改变生活的药物的承诺。”诺华生物医学研究所神经科学全球负责人Robert Baloh表示：“我们很高兴能够推动这些有前景的临床前项目并探索FALCON平台的潜力。”

DTx Pharma, Inc.是一家私营生物技术公司，利用该公司专有的脂肪酸配体共轭寡核苷酸（FALCON™）技术平台解决RNAi疗法治疗肝脏以外疾病的相关挑战。FALCON平台利用脂肪酸来增强全身组织和细胞类型的生物分布和细胞摄取。在临床前研究中，FALCON siRNA已证明能够有效且持久地抑制周围神经系统（PNS）、骨骼肌、心脏、皮肤和中枢神经系统中的靶基因。FALCON siRNA可以通过静脉内、皮下和鞘内给药途径递送，并且可以以相对较低的成本制造。该公司拥有专注于外周神经系统、中枢神经系统和神经肌肉疾病的产品线。

参考资料：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-builds-neuroscience-pipeline-and-xrna-platform-capabilities-acquisition-dtx-pharma