2023年7月17日，诺华宣布收购临床前阶段生物技术公司DTx Pharma，该公司聚焦开发一种可以递送siRNA到中枢神经系统的FALCON技术平台。诺华支付5亿美元预付款，以及5亿美元里程碑金额。

FALCON技术平台将siRNA通过linker偶联到脂肪酸上。

脂肪酸修饰已经有很多成功案例，代表性的为诺和诺德的脂肪酸链修饰胰岛素和GLP-1，包括地特胰岛素、德谷胰岛素、利拉鲁肽、司美格鲁肽等。脂肪酸链可以结合到白蛋白上，从而避免被快速清除以延长半衰期。此外，所有细胞都拥有脂肪酸受体，从而促进其被细胞高效地吸收。

FALCON的核心设计理念在于递送siRNA到更广泛的细胞类型，而非特定组织或细胞。

DTx Pharma的首发管线DTx-1252，通过抑制PMP22的表达，治疗CMT1A，该疾病在欧美有15万患者，是最常见的遗传性神经性肌萎缩（CMT）亚型。

DTx Pharma还有治疗肌肉、CNS疾病的研发管线。

总结

DTx Pharma成立于2017年，2020年1月完成1060万美元A轮融资，由FBV Fund 1领投，维亚生物、礼来制药、Tech Coast Angels、ExSight Ventures（NYC）等参与投资。2021年3月，完成1亿美元B轮融资，由RA Capital领投，新加入投资及沟通包括Access Biotechnology、Surveyor Capital、Cormorant Asset、Janus Henderson和Logos Capital。维亚生物、FBV Fund、礼来制药继续加持。

来源：Novartis builds on neuroscience pipeline and xRNA platform capabilities with acquisition of DTx Pharma. Retrieved July 17, 2023, from