近日，2023年国家医保药品目录谈判落下帷幕，此次谈判共有168种药品进行谈判和竞价，为历年来品种最多的一次，涉及罕见病、抗肿瘤、抗病毒、心脑血管等多个疾病领域[1]。值此时机，中国医药创新促进会与海南省各级政府共同举办2023中国国际生物医药大会创新药政策准入分享论坛，会议以“创新药准入政策与多层次保障”为主题，共议在医药创新加速发展的背景下，如何调整医疗保障政策，使中国启动政策和市场双引擎，更好地把握医药创新的未来发展脉络，推动产业优化和升级。

政策如何平衡患者需求和产业发展趋势，更加科学地拥抱创新？

近年来，为鼓励创新发展，满足患者的临床需求，医疗、医药、医保均落实了诸多改革政策，但当前医药产业发展还面临着几大挑战。北京大学医药管理国际研究中心主任、教授史录文指出，当前中国创新药研发能力加强，代表性靶点上市时间差大幅度缩小，但研发靶点集中，同质化竞争严重，基础研究停留在案头，没有真正推向市场。其次，药品审评和医保准入效率虽显著提高，创新药品上市通道畅通，创新药纳入医保时间不断缩短，从2016年的3.55年缩短至2021年的1.02年，但截至2022年第一季度，仍有55%的创新药未被纳入医保。最后，近年来我国研发能力逐渐得到国际市场认可，创新药出海井喷式增长，但企业规模，企业、政府医药研发投入强度与美国存在差距。

总体而言，中国要推动产业转型升级更好地融入全球化创新发展趋势，政策需要真正与中国实际情况结合起来，并充分考虑全球发展视角，尤其是在支付环节，医保作为需求价格信号的传递者，在当前的医药市场中具有突出地位,即无论其主观意愿如何，医保客观上在医药创新产业政策中扮演重要的一环。医保准入定价环节对创新的价值评估非常重要，政策制定者、产业需要站在国际视角上重新审视和制定医保定价准入政策和价格形成机制，深入思考成本、价值、竞争之间的关系，从多维度、多学科、多角度、多方法去确定证据链，挖掘患者或者公众需求，如此才能降低创新活动的不确定性风险，减少企业的沉没成本，创造出中国企业品牌，促进创新可持续发展。

对于创新药证据链的认定问题，清华大学万科公共卫生与健康学院卓越访问教授、国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨通过翔实的临床试验数据、真实世界数据使用的实践案例给出了生动解答，赵琨教授表示，我们需要以更加智慧的方式去应对创新。国家药监局作为改革的践行者，积极与国际接轨，引入了一大批附条件准入、突破性疗法准入的创新技术，这些产品价值本身具有不确定性，从国际经验上来看，FDA、EMA批准的创新药品，在后续的评估中，仅有很少部分能够用主管和客观指标来评价药品疗效或被评估为具有相当大或显著的额外获益。从中国实际药品使用数据来看，临床上部分获益较大的药品没能得到广泛的使用；不同治疗方案需要更多真实世界证据来评价其临床价值。因此，支付方不必急于在创新技术上市早期即过早给出价值判断和认定，而是应当给予这些产品更多空间，在更广泛的临床使用中，收集真实世界数据，以此形成产品价值证据链。包括后续的创新支付，从理论层面上都已成立，从经济学方法和数据分析处理上均没有障碍，真正的障碍在于，实践中还需先具备证据指标、数据系统等一些前置条件，更重要的是从体制上、机制上，政策制定还需要更灵活、广阔的空间。

海南南海健康产业研究院院长曾渝、中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任李洪超、暨南大学粤港澳大湾区药品与医疗器械真实世界研究院院长蒋杰几位专家则聚焦于卫生技术评估、药物经济学角度，给出了思考。首先，在讨论一个创新药价值，在进行价值评估的时候需要从更加全面的历史视角出发。这是因为用某一方法去评估某一创新药价值，以很低的价值进入医保后，从短期看节省了医疗费用，但有可能会影响到长期医药创新的积极性。其次，药物经济学只提供了一个相对可行的方法，不是绝对的，不能适用于所有的创新药物。在进行决策判断的时候卫生技术评估、药物经济学是从科学角度予以支持，决策者需要再根据国内的现实情况去做综合判断。

联拓生物政府事务和市场准入副总裁郭俊代表产业方感慨道，医保政策变化需要给创新药更多价值认可。企业作为医疗产品的供给者，尽管近两年有了一定的话语权，但总体而言在支付保障体系中亦处于十分被动的位置。上海市卫生和健康发展研究中心卫生技术评估部研究实习员彭小宸进一步指出如果能让更多的高价值创新药在医保的牵头下实现价值定价的指导，后续再通过多元共付解决可负担性，才能让医保和多元共付有一个更直接的衔接。

多元共治，共同助力产业发展和患者可及

市场准入对于创新药具有重大意义，面对不断增长的创新产品，过去国家医保局通过独家品种谈判、药物经济学谈判信封价测算、预算影响分析等多种方式支持创新产品的支付。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林介绍，对于创新药，国家医保局还额外考量了临床价值评分、国产重大创新、技术进步、专利到期时间等诸多其他因素，来调增调减谈判价。过去几年，医保谈判确实取得了重大的成就，使众多患者获益。但是，在医保制度螺旋上升过程中还存在需要不断完善的地方，包括“50万不谈、30万不进”的问题如何适时打破？如何评价创新药品使用带来的长期溢出效应？简易续约、新增适应症规则如何继续优化？如何使用创新制度手段，让更多创新药尽快在临床上用起来，让相关者得益？除医保优化方向外，金春林主任借助上海经验对多元支付做出了进一步分享。国家的基本方针是建立多层次保障体系，医保保基本，不能承担所有责任，但仍要身先士卒不能回避，要坚持战略性购买，购买更具性价比的产品。剩余部分让渡给其他支付角色，来发挥它应该发挥的作用。比如对于创新药械，法定的医疗保障要面向全体国民，具有广覆盖、保基本、兜底的特征。同时，要充分发挥补充保险、商业健康险和慈善捐赠的作用，特别随着我国商业健康险产品形态的创新、先进药械责任的迭代，其对创新药的支付水平也将显著提升，具有巨大的潜力空间，应当充分释放出商业健康险应有的功能，使商保协同医保在创新药支付上发挥更大的作用。

众所周知，由于罕见病群体的特殊性及罕见病治疗费用价格高昂，罕见病患者的保障是对社会公平和社会治理能力的重大考验，因此，罕见病社会保障体系必须从多维度建立，武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福介绍，首先，尽管罕见病保障费用昂贵，但基本医保不能缺席，必须使用好基本医保工具，同时还应鼓励政策性商保与社会专项基金、社会慈善融合叠加“无缝衔接”，即在多方参与多项工具协同当中一定要防止新的碎片化，多工具的叠加，防止“各自为战”导致的“效率消耗”，这样既能放大商保的效应，也减少罕见病社会专项基金运行成本，提高慈善救助规范性透明性，扩大救助范围。毛宗福主任还着重介绍了各地政府罕见病保障政策，总体来说，各地政策差异大，政策实施效果有限，不适宜推广，其中最值得借鉴、思考和推广的是上海政策，以戈谢病为例，上海保障资金有四个来源，分别是基本医疗保险基金、上海市少儿住院互助基金、上海市罕见病防治基金会溶酶体贮积症专项救助基金及沪惠保，最终上海市戈谢病患者年人均药品费个人自付比例仅为5%，相当于10万，显著降低了患者负担。

如何打破商业健康险发展障碍，夯实中国式现代化多层次医疗保障体系？

如上所述，商业健康保险作为多元支付的中坚力量之一，理论上具有相当大的潜力空间，但是实际上商业健康险目前的发展十分被动，泰康在线健康险事业部产业拓展部负责人张婷介绍道。首先，去除重疾险份额，商业健康保险的资金池不足5000亿，还面临着健康人群脱落的难题。其次，中国的商业健康保险是紧跟医保设计的，医保控费越严，商保虽然也实现了赔付率的控制，但是从另一角度出发，没有给客户提供真正有意义的保障；而脱离医保，年定价保费将大幅提升，消费群体将变窄。第三，医疗机构紧跟医保控费，没有给商保打通有效的支付路径，医保外，先进医疗和药械不能以合理的公允的社会价值来支付。最后，张婷总结道，商保的保障方案的设计其实已经不单纯是保险公司的精算定价能力可以支持的，更需要的是和医药企业、医疗保障体系、医疗服务网络系统联动，共同扩大保险筹资规模，降低患者负担，满足各方需求。

对于保险人的困惑，国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅、赵琨教授、金春林主任、百时美施贵宝价值准入和政府事务副总裁邓阅昕、安进中国政府事务及市场准入总监林坚各抒己见，分别从各自的角度给出了解答。

政府予以支持，挖掘不同收入人群特别是高端人群的需求。以上海为例，上海2%的人口有很强的购买力，也就是50万人左右，政府如能以政策鼓励企业拿出部分资金为高精尖人才购买高端保险（如：年人均保费为2万元），以此吸引人才，那么就有100亿筹资规模，相比较而言即使沪惠宝有700多万参保人（年人均保费为100元左右），资金池也不到10亿元，放弃这部分高端人群的需求的挖掘，是对整个社会的浪费。

从医院端突破，推进商保支持创新技术的发展。医保结算的医疗费用、药品费用、耗材费用等受到三级绩效考核、药占比、耗占比、医疗费用限度的限制。长此以往，创新技术难以收集上市后证据，在国际指南上话语权低，如此中国的创新发展将受挫。但如能将医院作为纯粹研究型的机构，创新技术入院后以商保跟进，给予单独的结算通道、单独的目录，即所有商保所覆盖的、医保里不能覆盖的创新技术在这一类医院，通过商保去推进使用，将是一个创新的改革思路。

以更加开放的态度建设中国式现代化医疗保障体系。要想解决全国性的问题，国家医保局必须起到带头作用，以战略购买者的担当，以创新的思维，以智慧的设计，推动体制性的开放和政策突破。首先，破除“50万不谈30万不进”的规则，应报尽报，量力而行，并做好指导和规划。之后，商业健康险、慈善救助等在此基础上进行衔接和叠加，以满足产品上市后在不同的生命周期患者的可支付性和可负担的不同需求。

现场精彩一刻

北京大学医药管理国际研究中心主任、教授史录文以“三医协同背景下创新药价格形成机制研究”为题进行报告。

清华大学万科公共卫生与健康学院卓越访问教授、国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨围绕“创新药物准入政策与实践”主题进行报告。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林以“创新药创新支付与多元支付的探讨”为主题进行报告。

武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福带来“构建多维度罕见病社会保障体系”主题报告。

论坛讨论环节第一阶段主题为“构建中国式现代化多层次医疗保障体系的思考”，由国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅主持，清华大学万科公共卫生与健康学院卓越访问教授、国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨；上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林；泰康在线健康险事业部产业拓展部负责人张婷；百时美施贵宝价值准入和政府事务副总裁邓阅昕；安进中国政府事务及市场准入总监林坚参与。

讨论环节第二阶段主题为“创新药准入策略和考量因素”，由海南南海健康产业研究院院长曾渝主持，中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任李洪超、暨南大学粤港澳大湾区药品与医疗器械真实世界研究院院长蒋杰、上海市卫生和健康发展研究中心卫生技术评估部研究实习员彭小宸、联拓生物政府事务和市场准入副总裁郭俊参与讨论。

中国医药创新促进会 政策研究中心

作者：张帆 助理分析师  zhangf@phirda.com

审核校对：张志娟

参考文献：

[1] 中国医疗保险.2023年医保目录谈判落幕，“灵魂谈判”是如何练成的？https://mp.weixin.qq.com/s/-etibzm1KGo6gaY803OQmQ.