12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了1类新药etavopivat的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。2022年9月，诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。

截图来源：CDE官网

根据诺和诺德官网，etavopivat正在被开发用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）。SCD是一种慢性、渐进性与红细胞健康与寿命相关的遗传性疾病。患者的红细胞并非健康的圆盘状，而是呈现新月状，因此较为脆弱、不具弹性且无法有效地输送氧气。此疾病造成患者严重的健康问题，包含贫血、疲倦、因血管阻塞危象引起的阵痛以及慢性、渐进性的终末器官损伤。尽管该病在治疗上有所进展，但大部分的患者仍受疼痛、终生失能、生活品质与预期寿命降低所苦。

作为一款在研、一天一次的选择性PKR激动剂，etavopivat可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸（ATP）产量，并减少溶血与镰状细胞的产生。

在此前于海外开展的1期临床试验中，etavopivat已展现良好的耐受性，并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象（VOC）症状与改善患者生活品质的潜力。该药曾获得美国FDA授予的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格，以及欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。

根据ClinicalTrials.gov网站信息，目前etavopivat正在针对SCD患者的2期临床中接受评估。除了SCD外，研究人员也在2期临床中评估etavopivat治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血、地中海贫血的效果和安全性。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 25, 2023, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] Novo Nordisk to acquire Forma Therapeutics and expand presence in sickle cell disease and rare blood disorders. Retrieved September 1, 2022 from https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=132653