当地时间5月28日，FDA发布了一份业界期待已久的指导草案《Platform Technology Designation Program for Drug Development Guidance for Industry》，阐述了公司如何获得监管机构对其药物开发平台技术认定。据悉，这一监管举措将会加快细胞和基因疗法等药物的审批。

FDA新成立的治疗产品办公室主任Nicole Verdun在此前的一次会议上说：“这项关于平台技术认定举措可能对使用相同的AAV载体并来自同一家公司的基因疗法特别有益。”CBER发言人Lorrie McNeill在一份声明中告诉媒体:“对于获得平台技术认定的制药公司来说，有几个潜在的好处，包括与FDA进行早期和额外的互动，讨论平台技术的使用，并利用先前提交的信息来支持同一企业随后提交的相关申报，例如新药或生物制品许可申请。”

FDA将该指导草案中涉及的“平台技术”定义为“一种易于理解和可重复的技术，可能包括核酸序列、分子结构、作用机制、递送方法、药物载体，或FDA认为适当的任何此类技术的组合”。该机构概述了平台应该具备的几个具体标准，例如“对此类药物的结构或功能至关重要”，并且它“可以适应，纳入或利用多种具有共同结构元素的药物”，并且它“可以通过标准化流程帮助制造或开发多种药物”。

FDA在指导草案文件中以mRNA疫苗或基因疗法用的脂质纳米颗粒（LNP）平台技术为例，强调了制造mRNA LNP疫苗或基因疗法所需的关键工艺参数、过程控制及相关设备等方面，明确了在下游纯化过程中清除工艺相关杂质的重要性。文件中虽以mRNA疫苗或部分基因治疗产品为例，但也明确指出不意味着其他类型的细胞治疗或基因治疗产品不适合此平台技术认定计划，暗示了此项指导文件对平台技术的广泛适用性。此外，平台技术的定义和认定资格不仅限于mRNA疫苗、基因治疗与细胞治疗领域，还涵盖了可能适用于多种蛋白类药物相关的通用技术，比如多特异性抗体和Fc融合蛋白等。

该指导草案全文如下：

原文链接：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development