2024年6月12日，Avidity Biosciences公布AOC1020治疗FSHD的1/2期临床FORTITUDE最新数据，新闻稿中用了“前所未有”这样的字眼。

Avidity Biosciences当天股价大涨33%，市值达到37亿美元，相比去年11月的地点已经上涨超过5倍。

AOC 1020为Avidity Biosciences的第2条研发管线，而首发管线AOC 1001已经启动三期关键临床试验。

AOC 1020是Avidity第二款证明可以达到功能改善的AOC疗法。

AOC 1020靶向DUX4，证实可以显著下调DUX4相关基因（DUX4表达极低，通过下游基因表征下调效果）。

DUX4相关基因下调超过50%，肌肉强度改善，没有严重副作用。

功能改善数据如下。

FSHD在美国有16000-38000例患者，没有获批治疗方案。

AOC 1020耐受性良好。

临床方案设计如下，2025年上半年启动功能队列。

Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。

总结

AOC领域另一先驱Dyne Therapeutics市值也在33亿美元左右，研发管线与Avidity有一定程度重合。抗体偶联小核酸在肌肉递送领域连续实现超预期临床突破，吸引了越来越多的关注。

英文原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-announces-unprecedented-aoc-1020-data-from-phase-12-fortitude-trial-demonstrating-greater-than-50-percent-reduction-in-dux4-regulated-genes-and-trends-of-functional-improvement-in-people-living-with-facioscapulohumeral-m-302170099.html