6月18日，生物技术公司Ascidian Therapeutics宣布与罗氏合作，共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法，交易金额高达18亿美元。

Ascidian Therapeutics是美国一家基因编辑疗法研发商，研发RNA外显子编辑平台，目前聚焦于将其先导项目ABCA4外显子编辑器推进至临床，用以治疗包含眼底黄色斑点症等视网膜病变患者。

融资历程

其RNA外显子编辑平台是一种结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，而设计出的一种创新RNA外显子疗法。所设计的RNA外显子含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，通过反式剪接（trans-splicing）取代细胞自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。

RNA外显子编辑器原理（来源：Ascidian官网）

基于RNA外显子编辑平台，Ascidian 开发出了多个项目资产，治疗领域涵盖视网膜疾病、神经科学和其他领域。

Ascidian总裁兼首席执行官Michael Ehlers博士表示：“我们期待着与罗氏的合作，开发出一流的RNA外显子编辑药物，用于治疗多种神经疾病。”

英文原文：https://endpts.com/roche-strikes-neuro-focused-partnership-with-rna-exon-editing-startup-ascidian/