6月18日，Day One Biopharmaceuticals宣布，以12亿美元引进中国公司Mabcare Therapeutics的靶向PTK7 ADC新药MTX-13的大中华区外全球权益。根据协议条款，Day One支付5500万美元预付款，11.52亿美元里程碑金额，以及低至中个位数比例的销售分成，总额高达12亿美元！

PTK7是一个临床验证的靶点，在多种成人癌症中过表达，包括食管癌、卵巢癌、肺癌和子宫内膜癌，以及神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤和骨肉瘤等儿科癌症。PTK7在正常组织或器官中的表达有限，使其成为治疗开发的有吸引力的靶标。

(A) PTK7 mRNA在TCGA原发性人类肿瘤中的表达与正常组织相比。(B) PTK7 mRNA表达的NSCLC患者生存率的Kaplan-Meier图。(C) PTK7 mRNA在PDX中的表达(D) PDXs和正常组织裂解液中PTK7蛋白的表达MTX-13是由普众发现与MabCare共同开发的一种靶向蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）的新型ADC，使用了高亲水性VA-MC可裂解连接子，伊沙替康毒素，高旁观者效应，药物抗体比（DAR）为8，是一款潜在同类首创资产。

2024年4月，FDA批准了 MTX-13 的IND，该药被命名为 DAY301。在临床前研究中，DAY301在多种实体瘤中显示出抗肿瘤活性。

Day-one Biopharmaceuticals成立于2018年，致力于为所有年龄段的遗传性癌症患者开发靶向治疗并使其商业化。最初其临床开发工作重点放在患有癌症的小儿患者身上。2021年纳斯达克上市，目前市值为11.7亿美元。目前管线有一款上市产品Tovarafenib，其他资产包括新引进的DAY301均处于早期研发阶段Day One首席执行官Jeremy Bender博士在新闻稿中表示，今年生物制药公司的首要任务是扩大其产品线，这些候选药物可用于所有年龄段的患者。

Day One计划在今年Q4或者2025年一季度完成受理受试者给药。成人适应性包括：鳞状NSCLC，eSCC，HNSCC，内膜癌，以及SCLC。儿童适应症选择比较小众的神经母细胞瘤，骨肉瘤，横纹肌肉瘤。Day One的1/2a期临床试验设计如下:

截至2024年一季度末，Day One现金储备超4亿美元。PTK7 ADC热度居高不下。辉瑞/艾伯维的PTK7 ADC已经在1b期临床中表现出抗肿瘤活性;丹麦Genmab于今年4月以18亿美元收购普方生物，其中就有一款PTK7 ADC药物PRO1107推至临床一期阶段。

英文原文：https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-one-expands-pipeline-potential-first-class-clinical-stage