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FDA局长:加强患者在FDA监管工作中的参与程度

来源:药时代 2017-10-12


(图片来源:FierceBiotech)FDA局长Scott Gottlieb博士发表关于FDA采取新举措进一步加强患者参与机构的监管工作的声明。

FDA成立患者参与咨询委员会。第一次会议成功举办。

患者组织的作用被正式化,因此越来越重要。

将现实世界的证据整合到监管决策过程中。

从此,除了RA(Regulatory Affairs)、MA(Medical Affairs)、GA(Government Affairs),PA(Patient Affairs,患者事务)将成为热门词汇!

FDA的这一最新举措值得我们借鉴、学习!

美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年10月11日举办一个开创性的活动:患者参与咨询委员会(Patient Engagement Advisory Committee,简称PEAC)第一次会议。这是FDA在扩大与患者接触的努力中向前迈出的重要的一步,也是加深患者参与FDA监管活动的程度的一个重要的里程碑。

这是FDA的第一个完全由患者、护理合作伙伴和代表其需求的顾问委员会组成的咨询委员会。由FDA的器械和放射健康中心(CDRH)创办,它反映了CDRH致力于将患者置于其工作的中心位置的承诺。

FDA的工作要求我们建立客观、一致的标准,我们以此为依据做出各种决定。 但是,最终,我们用来判断获益和风险的标准是以患者为中心,对患者最重要。

使最终用户,患者,参与确定健康干预措施所需的健康优先事项和结果至关重要。

这需要文化和流程来确保在产品开发的每个关键阶段都整合这些患者的观点。

CDRH正在与多个外部合作伙伴合作,鼓励在整个医疗器械生命周期中纳入患者观点,从医疗器械的理念、设计到临床试验过程,并贯穿上市后评估。这包括关于患者在几个方面的偏好信息的新的指南,这几个方面是:上市前批准(PMA)、人道主义器械豁免(HDE)申请、从头请求以及在器械标签中包含这些信息。该指南描述了如何将患者对风险的容忍度和关于获益的观点视为FDA对某些器械的获益风险的评估的一部分。

今天的会议重点是让患者参与临床试验的全过程,从临床试验的设计到招募,到入组及保留,以及FDA如何交流临床试验结果。

CDRH已经致力于在广泛的器械领域中,从假肢到用于治疗青光眼的微创手术器械,推进相关开发工作,包括患者偏好研究和患者报告的结果的测量。

CDRH还负责将现实世界的证据整合到FDA的监管决策过程中,在两个月前发布了现实世界证据指南。该指南鼓励利益相关方利用电子健康记录、保险理赔数据库和注册信息来促进更有效的监管决策。

患者正在越来越多地收集这些真实世界的数据。患者正在率先创建新的注册平台,收集健康数据以跟踪其进展情况并促进医疗产品的评估。我们正在培养与这些患者主导的登记机构的互动,帮助他们成为监管变革的工具。

智能手机的快速发展让创建平台成为可能,使患者更容易掌握其健康信息。它也允许我们更多使用这些信息来推进监管决策和产品科学。这是特别相关的,尤其是随着更多的信息正在现实世界中被收集,更加密切地反映了患者的体验。这给了我们关于技术性能的新的和有价值的理解。

其底线是:当评估有效的科学证据表明器械的可能获益超过其可能的风险时,FDA还可以将严格的、系统收集的患者偏好信息作为临床和非临床试验得出的证据总体的一部分。该委员会的任务之一是帮助我们制定评估这些问题的参数。这个偏好信息如何符合正确的标准以便与我们的决定相关?

FDA将在未来几个月内采取更多的覆盖整个FDA的措施来加强这些和其它的努力。其中之一是创建一个新团队,负责协调与患者参与相关的涉及整个FDA的多中心项目。

这个新的患者事务(Patient Affairs,PA)团队的目标是更好地利用和扩大我们医疗产品中心与患者组织已经直接建立的关系。

这不是要创建一个单一的“前门”或一个新的“门”让患者组织与FDA联系。已经与我们的医疗产品中心直接关系的团体将保持已有的互动。我们的目标是让患者团体直接与审查项目进行联系。对于不知道如何接洽FDA的团体,这个新部门可以作为初始入口。

更广泛的目标是促进跨中心的政策制定,帮助我们如何开发更一致的前沿的方法来将患者的观点引入我们的科学流程。我们需要提升这些努力的科学性,制定一些基本的、普遍的做法和原则。随着测量患者偏好的科学不断发展,我们的政策也必须适应、调整。

我们的目标是在监管活动的更多部分促进以患者为中心的方法的开发和使用,并开发和提高如何将患者声音作为科学问题整合到产品开发中的普适标准。

这些新工作的一些长期目标是建立一致的方法,以了解FDA如何开发临床结果评估工具,如患者报告的结果,以帮助我们的监管决策。另一个目标是维护强大的数据管理系统,以便纳入患者利益相关者、患者群体与FDA之间的知识共享并将之正式化。

这个新的患者事务团队反映了FDA致力于提高患者在其监管工作中的地位。我们今天成立的咨询委员会是履行这一承诺的另一个具体的措施。

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