近日，经独立数据监测委员会建议，Praxis Precision Medicines公司提前结束了relutrigine的Ⅱ期临床试验EMBOLD，原因是其疗效显著。

公司表示，将在未来几周内与FDA会面，讨论该临床结果以及relutrigine的监管路径。

受此利好，Praxis股价当日收盘上涨了30%。

30%患者无发作

Praxis Precision Medicines是一家专注于中枢神经系统疾病开发的公司，管线覆盖常见癫痫、原发性震颤及多种罕见发育性癫痫性脑病。

relutrigine是Praxi布局的三条核心管线之一，被开发用于治疗发育性和癫痫性脑病，尤其是与SCN2A和SCN8A基因突变相关的癫痫症状。

relutrigine(PRAX-562)是一种钠通道阻滞剂，旨在通过调节钠通道功能，精准作用于病理状态下过度兴奋的神经元钠通道，从而抑制癫痫发作。此前，Relutrigine已获得FDA和EMA的多项认定，包括孤儿药认定、罕见儿科疾病认定、突破性疗法认定以及快速通道资格。

EMBOLD是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床试验，主要评估了relutrigine在SCN2A/SCN8A发育性和癫痫性脑病患者中的安全性和有效性。

试验结果显示：治疗第16周时，与安慰剂组相比，relutrigine组患者的运动性癫痫发作减少了46%，有33%的患者实现完全无发作。每28天周期内，relutrigine组患者的癫痫发作频率下降了27%(安慰剂1.6%)。安全性方面，未出现药物相关严重不良事件(SAE)，relutrigine的不良事件多为轻中度。

基于该临床数据，公司已与FDA沟通，准备2026年递交relutrigine的新药上市申请(NDA)。

管线齐发力

除了relutrigine之外，Praxis的另外两条管线ulixacaltamide和vormatrigine在今年都迎来了临床好消息，推动了公司的股价不断上涨。截止今年12月，公司股价累计涨幅达138.9%。

ulixacaltamide(PRAX-944)是公司目前最快的管线，被开发用于治疗特发性震颤，公司已经在准备其上市计划。

ulixacaltamide是一种T型钙通道抑制剂，旨在通过阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质(CTC)环路中的异常神经元爆发放电，达到缓解震颤症状的目的。

这条管线先前曾遭遇过重大临床挫折，今年2月，其III期临床Essential3还被独立数据监测委员会建议终止，理由是认为该临床不太可能达到其主要终点目标。不过，公司仍选择了继续开发。

今年10月，Essential3迎来了大反转，试验达到所有主要和关键次要终点，ulixacaltamide组中有55%的患者仍维持疗效(安慰剂组33%)。受此利好影响，公司股价当日收盘大涨了184%。

在这次的新闻稿中，还公布了ulixacaltamide的最新监管进度，目前，公司已经束了与FDA的pre-NDA会议，预计将于明年初提交NDA。

vormatrigine(PRAX-628)是一种钠通道调节剂，可特异性抑制大脑中过度活跃的钠离子通道，目前被开发用于治疗局灶性癫痫或全面性癫痫。

今年8月，Praxis公布了其vormatrigine治疗局灶性癫痫的II期临床RADIANT顶线结果。试验结果显示：治疗第八周时，vormatrigine将癫痫发作频率较基线平均下降了56.3%，22%患者完全无发作(第四周时)。

目前，Praxis正在推进其针对局灶性癫痫的II/III期临床POWER1，预计今年年底完成，并在今年第三季度启动另一项II/III期临床试验POWER2，预计2026年上半年完成。