12月23日，Vyriad，一家为癌症和其他严重疾病开发靶向基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布完成其B轮融资第二笔2500万美元，使B轮融资总额达到8500万美元。这笔额外的资金支持即将在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中首次进行Vyriad体内BCMA CAR-T候选物VV169的人体试验。Vyriad总部位于明尼苏达州罗切斯特，由梅奥临床医生科学家、Stephen Russell博士和Kah Whye Peng博士共同创立，旨在进一步开发并将其基因和病毒治疗研究实验室的一系列研究突破带入临床试验。

B轮融资由全球最大的私人种子公司和植物遗传学技术领导者Stine Seed Farms的Harry Stine先生领导。几家重要的家族理财办公室也参与其中。

Vyriad联合创始人兼首席执行官Stephen Russell博士表示：“我们的使命是通过靶向基因疗法改变医学的未来。我们很高兴能够启动VV169的首个人体1期临床试验，并将这种疗法带给患者。我们的工作建立在多年来围绕细胞特异性靶向、G蛋白工程和免疫逃逸的研究和优化之上，这些是实现有效CAR- T疗法所需的核心能力。我们期待着在临床上验证我们的递送技术平台和我们的体内CAR-T治疗候选药物。”

Farfield Partners管理合伙人兼Vyriad董事会主席Ed Kania表示：“最后一笔交易的完成反映了投资者对Vyriad团队的信心，该团队继续专注于基于其一流技术改善患者护理。该团队的能力已经通过我们与Regeneron和诺华的合作项目得到了证明，越来越明显的是，该公司的递送平台在直接在体内靶向重编程免疫细胞方面具有差异化的能力，这一进步可能会大大拓宽CAR-T疗法的使用范围。我们对我们全资拥有的体内CAR-T疗法潜力持乐观态度，该疗法将于2026年进入临床。”

Vyriad的慢病毒平台利用工程G蛋白实现精确、直接的体内CAR递送，而不会影响转导效率。通过将高特异性和血液稳定性与降低的免疫原性相结合，这种方法消除了复杂的体外制造。其结果是一种可扩展的解决方案，显著扩大了患者获得CAR-T疗法的机会。VV169是首批利用该平台的体内CAR-T候选物之一，将工程CAR转基因与优化的慢病毒递送载体LV-169相结合。它正在开发为针对多发性骨髓瘤恶性细胞上的B细胞成熟抗原(BCMA)蛋白的单次静脉给药。在2025 ASH年会上，Vyriad展示了临床前数据，显示VV169在所有人源化小鼠模型中完全消除了播散性多发性骨髓瘤，即使在最低剂量水平下也是如此。

100%接受VV169单次静脉注射治疗的小鼠在28天内完全清除了OPM-2肿瘤。这一反应适用于所有剂量水平，包括测试的最低剂量。治疗后84天，小鼠保持无肿瘤状态，并成功抵抗了肿瘤的再次攻击。

治疗耐受性良好。细胞因子分析证实没有严重的细胞因子风暴。虽然IFNγ在T细胞扩增过程中升高，但炎症标志物如IL-6、TNFα和GM-CSF几乎检测不到。

T细胞特异性启动子的使用阻止了CAR蛋白在病毒颗粒本身上的表达，从而最大限度地减少了向骨髓瘤细胞的脱靶基因递送。

原文：

https://www.businesswire.com/news/home/20251223297085/en/Vyriad-Secures-Final-%2425M-Series-B-Tranche-to-Advance-In-Vivo-CAR-T-Candidate-into-Clinic