在经历长期的低迷后，生物技术行业终于在2025年重获增长动能。肥胖症、传染病及众多罕见病领域的关键数据公布，有望推动行业延续这一势头。

时隔许久，生物科技行业首次以强劲势头开启新的一年。大型交易活动复苏，为公众投资者以及那些创立和培育新药初创公司的机构带来了可观回报。多家生物科技公司成功推动了新药的销售额增长，因此获得了更高的市场估值和丰厚的股票发行收益。与此同时，曾在行业长期低迷时撤离的多领域投资者也暂时回归。被视为生物科技行业健康度晴雨表的股票指数去年上涨了三分之一，达到了自疫情期间泡沫期以来的最高水平。与此同时，首家市值万亿美元的制药企业也应运而生。

临床试验成果是推动上述变化的重要动力，激发了收购方和投资者的兴趣。今年，肥胖症、传染病、罕见病等领域还将迎来更多关键数据发布。

以下是2026上半年值得关注的十项进展：

礼来

Triumph-1、Triumph-2、Triumph-3试验

过去一年，礼来公司已掌控快速演进的减肥药市场，并借此成为全球市值最高的制药企业。其主力产品如今已是全球最畅销的药物，而公司也即将推出首批口服“肠促胰岛素”类减重药物之一。

今年，礼来有望通过一系列针对瑞他鲁肽(retatrutide)的研究结果进一步巩固其领先地位。该药物在礼来已热销的Zepbound(靶向GLP-1与GIP)基础上，额外作用于胰高血糖素通路，形成“三重机制”，可能带来更强的减重效果。Zepbound已设立高标杆——在超过一年的治疗中帮助肥胖患者减重最高达21%。然而，在去年一项针对膝痛的三期试验中，瑞他鲁肽展现出更显著的效果：平均减重接近29%，部分案例甚至超过35%。

这些发现令肥胖治疗领域“为之一振”，Evercore ISI分析师乌默尔·拉法特在去年12月写道。但这些数据并非来自专门为最大化减重效果设计的试验。

真正关键的研究即将揭晓：首批三项名为Triumph-1、-2和-3的试验预计将于年中公布结果。第一项是针对单纯肥胖患者的直接试验;第二项针对肥胖合并糖尿病患者;第三项则面向肥胖且已确诊心血管疾病(如曾有心梗或中风史)的人群。这三项试验共招募超过5000名受试者。

若这些研究取得成功，礼来将继续领先于众多新兴竞争对手——其中包括其主要对手诺和诺德，后者目前正试图获批一款双靶点疗法。诺和诺德虽已有自研的三靶点药物进入早期临床试验，但意味着至少还需数年才能在三重机制减肥药市场上与礼来直接竞争。

默克与Cidara Therapeutics

ANCHOR试验

季节性流感是全球最常见的呼吸道感染之一。尽管已有多种疫苗及少数急性治疗手段，但据世界卫生组织统计，全球每年因流感导致的死亡人数仍高达29万至65万。现有预防疫苗效果参差不齐，且在疫苗犹豫与错误信息蔓延的背景下接种率持续下降;而其他疗法仅能提供有限益处，且需在症状出现后迅速给药。

去年11月，默克公司投入超90亿美元押注一项潜在新方案——CD388。这是一种将小分子与蛋白质片段结合的抗病毒药物，其原研发方Cidara Therapeutics一直将其作为季节性流感的长效预防性疗法进行评估。

CD388旨在针对完整流行季中持续传播的甲型与乙型流感病毒提供广泛保护。在去年的中期试验中，该药物在六个月内使约四分之三的接种者免于出现流感症状(相较于安慰剂组)。

这一结果促使默克在2025年完成对Cidara的收购(该交易位列当年重大并购案之一)。默克首席执行官罗伯特·戴维斯在当时的电话会议中表示，此药物可能开启50亿美元的商业机遇。作为抗病毒药物，它 notably 不受具有影响力的疫苗实践咨询委员会(ACIP)管辖。Leerink Partners分析师戴娜·格雷伯施在11月致客户报告中指出，该委员会在新领导层下已显现“混乱”态势，且倾向于“保守建议”。

但这一切的前提是CD388必须在当前进行的三期试验中取得成功。这项名为ANCHOR的试验计划招募约6000名参与者，以评估CD388预防流感样疾病的能力。Cidara在去年11月表示已完成招募目标，并计划在第一季度进行中期分析。此类早期分析可能因疗效显著而提前终止试验，或因效果不足而明确失败，也可能决定扩大试验规模。

默克研发负责人李 Dean(Dean Li)在去年11月表示，此次分析将“决定我们是否走在正确的道路上”。

Regenxbio

Affinity Duchenne试验

在针对进行性且致命的神经肌肉疾病——杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy)的基因疗法研发中，Regenxbio虽属后来者，但若今年初预计公布的三期试验结果积极，该公司有望实现重大突破。

与目前唯一获批的杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys类似，Regenxbio的RGX-202同样旨在生成患者所缺乏的肌肉保护蛋白——微抗肌萎缩蛋白(microdystrophin)。但该疗法采用不同类型的微型病毒载体，并生成结构更接近正常抗肌萎缩蛋白的更大版本蛋白。公司首席执行官柯伦·辛普森在2024年向BioPharma Dive表示，这些差异有望带来“功能改善”。

早期小型试验的结果已初显潜力。在9至12个月的随访中，接受治疗的患者在肌肉功能的多项指标上均较研究开始时有所提升，且优于历史数据。在该试验中，所有接受三期选定剂量的患者均达到“加速批准”所需的微抗肌萎缩蛋白生成阈值。Regenxbio仅需证明其在晚期研究中的患者能在三个月后安全达到相同标准，即可宣告成功。

然而，前路仍可能波折重重。Regenxbio与监管机构就其研究计划达成协议时，尚未发生因致命肝衰竭事件导致Elevidys暂时撤市及使用受限的情况，也未预见Elevidys的知名批评者维奈·普拉萨德将接管FDA基因疗法监管部门。此后，一些基因疗法研发企业已遭遇监管指南的意外变动。

Regenxbio在去年11月重申其与FDA的立场一致，并强调其监管策略旨在展现与Elevidys差异化的安全性特征。该公司很可能在公布研究结果前后与FDA召开申报前会议。

诺华

Lp(a) Horizon试验

编者注：本条信息于2025年6月29日更新，试验结果尚未公布。

一项已进入最终阶段的大型临床试验，或将很快验证被称为脂蛋白(a)(Lp(a))的蛋白颗粒能否与低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯一同列入心脏病学家的心血管风险治疗清单。

该研究由诺华公司主导，旨在测试名为pelacarsen的RNA药物对已确诊心血管疾病且Lp(a)水平升高患者的疗效。遗传学研究已证实高Lp(a)水平与更高的心脏风险相关，而诺华等机构此前的研究亦显示，反义疗法可有效降低Lp(a)。诺华于2019年末启动的这项试验已招募超过8000名受试者，其数据将极大推动学界验证降低Lp(a)水平能否减少心脏病发作、中风等主要心血管不良事件。

若试验成功，诺华将有望为pelacarsen申请上市批准——该公司预期该药物最终能实现每年数十亿美元的销售额。同时，这也会增强其竞争对手安进与礼来的信心，推动其处于试验阶段的同类药物研发进程。

该试验采用事件驱动设计，意味着需积累特定数量的心血管事件后，研究者才能评估pelacarsen是否具有心脏保护作用。尽管诺华此前预计2025年公布结果，目前公司预期数据将于今年内揭晓。

Intellia Therapeutics

作为最早围绕诺贝尔奖获奖基因编辑技术CRISPR创立的生物科技公司之一，Intellia Therapeutics的临床进展曾多次展现CRISPR的巨大治疗潜力。然而，公司自成立以来已累计消耗超20亿美元资金，并因研发计划调整两度裁员。

此前，因一名试验受试者死亡及一项重点研发项目被暂停，公司股价已跌至历史低点附近。

但Intellia仍存逆转之机。2026年上半年，公司预计将公布其针对罕见病遗传性血管性水肿(HAE)疗法的三期临床试验结果。该疗法简称lonvo-z，已显示出可持续降低HAE特征性水肿发作频率的潜力。

Intellia将该疗法定位为潜在的“功能性治愈”手段，可能使患者摆脱目前为预防或治疗症状而需频繁注射或服药的依赖。此外，与另一项针对遗传性心脏病的研发项目nex-z相比，lonvo-z迄今未出现类似的肝脏相关安全问题。

Evercore ISI分析师乔纳森·米勒指出，Intellia目前已获得的数据表明该试验“成功概率较高”，若后续获批，其“商业竞争力亦值得期待”。

Intellia强调，lonvo-z与nex-z在关键技术上存在本质差异——例如靶向基因及引导其作用的RNA不同——这可能导致完全不同的结果。此外，接受lonvo-z治疗的HAE患者通常比接受nex-z治疗的患者更年轻、更健康。

公司首席执行官约翰·伦纳德在去年11月的电话会议中表示：“我们认为lonvo-z与nex-z截然不同，迄今患者的实际体验也印证了这一点。”他补充道，公司预期lonvo-z将“重塑HAE的治疗格局”。

然而历史经验对Intellia并不有利。在HAE这类已存在多种有效疗法的领域，基因药物历来难以打开市场。由于现有治疗选择众多，Intellia可能需要证明其疗法在疗效、持久性及安全性方面具有显著优势，才能吸引患者和医生转向这一新选择。

米勒分析师基于当前基因疗法的市场表现预测，该药物年销售额峰值可能止步于5亿美元。

福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)

Rainier试验

福泰制药最为人熟知的是其囊性纤维化药物业务，该业务如今每年稳定带来超百亿美元收入。然而，公司近期上市的一款镇痛药未能达到预期中的重磅地位，因此在其他领域重现成功业绩的压力正日益增大。

福泰正在研发的一款针对罕见肾脏疾病的药物或将成为破局关键。该药名为波维塔西普(povetacicept)，是福泰约两年前以近50亿美元收购所得。目前，该药已进入针对IgA肾病(一种可进展至肾衰竭的进行性疾病)的后期临床试验阶段。

在IgA肾病领域，福泰正试图追赶并超越更为成熟的竞争对手。日本大冢制药一款作用机制类似的药物已于去年11月获美国监管部门批准，而Vera Therapeutics也向FDA提交了另一款可比疗法。但福泰高管宣称其药物具备“同类最优潜力”，指出其拥有大冢药物所不具备的双重靶向机制，且相较于Vera的疗法可能具有疗效和给药方案上的优势。

这些论断即将迎来检验：2026年初，福泰针对该药物的三期研究将进行中期分析，若结果积极，或推动公司在上半年提交“加速批准”申请。正向数据亦将支撑福泰的核心观点——波维塔西普是“一款产品、多重管线”，因其被认为有潜力治疗多种炎症性疾病。该药针对另一肾脏疾病原发性膜性肾病的后期试验也已展开。

公司即将卸任的执行副总裁兼首席科学官大卫·阿尔茨胡勒在去年12月的投资者会议上表示：“中期分析数据有待公布，但若结果符合预期，这将成为2026年及以后真正令人振奋的机遇。”

Sarepta Therapeutics 与

Arrowhead Pharmaceuticals

NCT06131983、NCT06138743试验

过去几年间，Sarepta Therapeutics的运势急转直下。安全性问题令其一度前景光明的Elevidys疗法商业前景蒙尘，公司被迫暂停财务指引、裁员并精简研发管线。另两款杜氏肌营养不良药物也在确证性试验中失败，其核心业务的可持续性因此备受质疑。公司股价目前已跌至峰值160美元以上的零头水平。

这些挫折使得Sarepta与Arrowhead Pharmaceuticals的合作关系显得尤为关键。双方于2024年11月达成协议，Sarepta由此获得了Arrowhead针对肌肉、中枢神经系统及肺部疾病开发的一系列RNA药物权益。其中四款已进入临床测试阶段，首批两种药物预计将于今年初公布数据。

其中SRP-1001正在针对进行性神经肌肉疾病面肩肱型肌营养不良症进行测试;SRP-1003则针对某一类型的强直性肌营养不良症。两项试验中，Sarepta与Arrowhead将公布初步结果，以展示药物的安全性及预期作用潜力。

对SRP-1001而言，这意味着降低骨骼肌中异常蛋白DUX4的生成;而SRP-1003的目标则是彻底清除强直性肌营养不良患者体内产生有害蛋白的突变信使分子。

这些结果对Sarepta至关重要。公司的财务困境已导致其不得不推迟债务偿还并抛售Arrowhead股份，仅是为了确保履行现有合作义务。Leerink Partners分析师约瑟夫·施瓦茨去年9月指出，若结果积极——例如显示这些药物可能优于其他在研的同类疗法——将为公司提供“救生索”与“急需的提振”。

Compass Pathways

COMP-005、COMP-006试验

长期被主流制药界忽视的迷幻药领域，近来已成为药物研发中最受关注的领域之一。而总部位于伦敦的Compass Pathways公司，被视为该领域的领跑者。

今年6月，该公司披露其专有版本的裸盖菇素(一种存在于多种蘑菇中的致幻化合物)在一项名为“COMP005”的三期研究中达成主要终点。实验显示，单次给药六周后，与安慰剂相比，该药物能显著缓解难治性抑郁症的症状。

Compass预计，明年初不仅将获得COMP005的26周数据，还将公布第二项三期试验的初步结果。这项“COMP006”研究的招募速度快于预期，共纳入了585名难治性抑郁症患者。

COMP006的结果必将对Compass乃至整个迷幻药领域产生重要影响。公司在最新财报电话会上强调，快速的招募进展以及FDA的积极反馈，已将其商业化计划提前了9至12个月。RBC Capital Markets分析师列昂尼德·蒂马舍夫据此预测，该药物有望在2027年中获批。

蒂马舍夫在致客户报告中写道，他与团队视Compass为“该领域最具价值的迷幻药研发案例”。

不过，一些投资者尚未完全认同这一前景。COMP005数据公布后，Compass股价一度下跌约一半。尽管后续数月股价大幅回升，但在公司第三季度财报发布后再次出现两位数跌幅。

坎托·菲茨杰拉德分析师乔希·希默在11月初的客户报告中指出，该裸盖菇素项目“正获得专家、患者甚至战略合作方的高度关注与支持，目前似乎只有投资者尚未完全理解其价值。”

Cytokinetics

Acacia-HCM研究

在上个月获得FDA批准其用于一种进行性心脏病的药物后，Cytokinetics在近三十年发展史上终于迎来了首个产品上市。然而，一项即将公布的研究结果或将使其与主要竞争对手拉开差距，并为该药物打开更广泛的患者人群。

Myqorzo与百时美施贵宝的Camzyos是目前仅有的两款可用于治疗肥厚型心肌病(一种以心肌致命性僵硬为特征的慢性疾病)的药物。两者均属于心脏肌球蛋白抑制剂，旨在减弱心脏收缩力度，目前正在“梗阻性”(更为常见)患者群体中争夺市场份额。2025年前九个月，Camzyos销售额达7.14亿美元，全年预计突破10亿美元。

然而，Camzyos去年在一项针对约占患者总数三分之一的“非梗阻性”肥厚型心肌病的研究中未达目标。这类疾病虽不像更常见的梗阻性类型那样直接阻碍血流，但仍会显著增加患者不良健康结局的风险。Camzyos的受挫引发了业界对同类药物可能面临类似困境的讨论。当时一位研究者指出，百时美施贵宝的失败说明梗阻性与非梗阻性肥厚型心肌病是“两种不同的疾病”。

不过，也有分析师持不同观点。Stifel分析师詹姆斯·康杜利斯指出，Camzyos需进行个体化剂量调整，而在百时美施贵宝试验中未受给药方案干扰的患者表现更好。这意味着像Myqorzo这样具有不同特性、安全有效剂量范围更广的药物，应“有更大成功机会”。

康杜利斯总结道，Camzyos“并非解决此问题的合适工具”，而Myqorzo有望成为“覆盖所有肥厚型心肌病亚型的最佳且唯一药物”。

答案将于第二季度揭晓——届时Cytokinetics将公布名为Acacia-HCM的研究结果。该试验在约500名非梗阻性肥厚型心肌病患者中测试Myqorzo，主要评估其在治疗72周后对患者峰值摄氧量及心脏健康评分的改善效果。

Sionna Therapeutics

Precision CF试验(NCT07035990)

多家公司曾试图挑战福泰制药在囊性纤维化治疗领域的霸主地位，却屡屡受挫。Sionna Therapeutics期待能打破这一局面，而今年中期即将公布的研究结果将成为评估其潜力的重要风向标。

Sionna通过私募和公开市场融资数亿美元，构建并推进了一系列旨在超越福泰的研发管线。其疗法专注于稳定囊性纤维化患者体内存在缺陷的CFTR蛋白中一个难以靶向的区域，该公司认为这一策略可能比福泰的药物更有效地恢复肺功能。此外，Sionna还从艾伯维收购了三款候选药物，计划用于联合治疗方案。

这家生物技术公司正同步推进两项策略：一是评估在其明星药物Trikafta基础上联用Sionna的“稳定剂”能否比单用Trikafta获得更优疗效，相关二期研究已启动;二是检验其自主研发的联合疗法最终能否超越Trikafta，相关早期试验已于去年8月展开。

两项研究的结果即将陆续揭晓。在此预期下，Sionna股价持续攀升，市值已接近20亿美元。Stifel分析师团队认为，这轮上涨既反映了其“优于预期”的一期数据，也体现出市场对其进一步验证囊性纤维化领域“仍存在未满足临床需求”的期待。

然而，也有分析师持审慎态度。RBC Capital Markets的布莱恩·亚伯拉罕斯在去年12月指出，鉴于这一“历史上充满挑战的领域”的前景风险，Sionna当前估值“过于乐观”。他同时警告，Trikafta在Sionna的部分临床前实验中表现未达预期，这可能引发对其现有研究“临床转化潜力”的质疑。