2026年FDA审批序幕拉开。康方生物研发的双抗Ivonescimab正式向FDA递交上市申请，叩响全球市场大门。

此外，礼来、默沙东、武田等企业的潜在重磅药物有望在今年获美国FDA批准上市。

1月12日，Summit公司宣布，已正式向美国FDA递交Ivonescimab(依沃西单抗)联合化疗的生物制品许可申请(BLA)。此举不仅为这款来自中国的创新药物叩响了通往全球市场的大门，也正式拉开了2026年重磅新药角逐的序幕。

就在依沃西单抗递交申请的前一周，诺和诺德的首款口服减肥药司美格鲁肽(Wegovy)于1月5日登陆美国市场;紧随其后，1月10日，其竞争对手礼来也迅速在中国提交了口服GLP-1药物奥氟格列隆(Orforglipron)的上市申请。从肿瘤免疫到代谢疾病，再到针对罕见病的根本性疗法，一系列基于全新科学、有望显著改善甚至修正疾病进程的药物，正集体迈向监管审批的终点线。

医疗保健和技术咨询公司ZS的医药业务负责人Jon Roffman表示：“这些科学成果令人惊叹，新的疗法正致力于将这些科学转化为实际应用，使患者获益最大化，同时消除医患之间的治疗障碍。”

以下是2026年五项值得关注的、有潜力获得FDA批准的药物。

康方生物：Ivonescimab

双特异性抗体通过提高免疫细胞靶向杀伤能力、阻断多信号通路产生协同作用等方式，在肿瘤免疫治疗领域呈现独特的治疗潜力。

在表皮生长因子受体(EGFR)突变的非小细胞肺癌这类对常规免疫疗法相对抵抗的疾病中，双抗技术正成为突破治疗瓶颈的新希望。Ivonescimab(依沃西单抗)是一款具有首创性的IgG1型双特异性抗体，由康方生物研发，Summit公司负责全球开发。其独特之处在于能同时靶向PD-1与VEGF这两条关键通路。

1月12日，Summit宣布，已正式向FDA递交Ivonescimab联合化疗的生物制品许可申请(BLA)，用于既往EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变、局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌(NSCLC)患者的二线及以上治疗。

本次BLA主要基于全球多中心Ⅲ期HARMONi研究的积极数据。该研究在EGFR-TKI失败后的EGFR突变NSCLC患者中，对比Ivonescimab联合化疗与单纯化疗的疗效与安全性。

Ivonescimab已于2024年5月在中国获批上市，用于相同适应症的二线治疗，并于2025年1月被纳入国家医保目录。在美国，该药物曾获FDA授予的快速通道资格，有望加速审评进程，最终能否获批，将取决于其独特机制带来的临床获益能否在审评中得到充分认可，值得期待。

礼来：orforglipron

口服给药方式在庞大的GLP-1市场中的新战场，尽管诺和诺德凭借Wegovy口服片率先获得FDA的批准，但市场主导权的争夺战才刚刚开始。

礼来的口服GLP-1减重药已进入上市的最后冲刺阶段。礼来预计，该公司的口服减重疗法orforglipron有望于今年第一季度获批，并已通过FDA的国家优先审评券政策获得加速审评资格。

尽管Wegovy口服片在上市时间占得先机，但诺和诺德的GLP-1的王者之路也并非一片坦途且正面临着挑战，竞争对手礼来携重磅产品迎头直追。据IQVIA数据，2024年的最后三个月内，在美国这个最大的减肥药市场，Wegovy每周处方总量已被礼来的Zepbound(替尔泊肽减重版)反超。

2025年第三季度，诺和诺德的司美格鲁肽以254.62亿美元销售额守住王座，但礼来正以惊人的速度逼近。替尔泊肽前三季度合计销售额已超248亿美元，同比增速达到了125%。口服减重疗法是各大减重药厂商努力争夺的下一个战场。

高盛分析预计，口服药物有望在2030年占据全球减重疗法市场24%的份额，以减重药整体约950亿美元的规模来计算，口服减重药市场规模约合220亿美元。其中，礼来的口服药预计能占到约60%的份额，规模约136亿美元，司美格鲁肽口服减重药的市场份额约21%，规模约40亿美元，剩余19%的市场将由其他新兴的口服减重药瓜分，例如阿斯利康、罗氏、Viking等制药公司。

默沙东：口服PCSK9抑制剂

当前降胆固醇的主战场，正从“他汀时代”向“他汀+PCSK9抑制剂时代”演进。而PCSK9抑制剂自身，又正处于从“注射剂型”向“口服片剂”革命的关键转折点。

目前市场上的PCSK9抑制剂是注射剂形式，长效剂型和口服剂型的问世，竞争格局将重新洗牌。

2025年6月，默沙东公布了其口服PCSK9抑制剂(MK-0616)在两项Ⅲ期关键试验中的阳性顶线数据，有望成为首个获批上市的口服PCSK9抑制剂。据路透社报道，该药有望获得下一轮FDA发放的国家优先审评券。

在全球PCSK9争夺战中，中国药企也在积极卡位注射剂市场，信达生物托莱西单抗(IBI306)已上市，君实生物JS002进入Ⅲ期临床，然而，在更具便利性和市场潜力的口服PCSK9抑制剂赛道上，国内目前仍属空白。默沙东enlicitide的进展，也指明了未来突破的方向。国内企业能否在此领域实现弯道超车，打破垄断，值得期待。

武田制药：Oveporexton

在2026年备受期待的新药中，武田制药(Takeda)的Oveporexton(TAK-861)同样引人注目。这款潜在的首创口服疗法，正将发作性睡病的治疗理念从“对症”推向“对因”的革命性阶段。

Oveporexton是一种口服选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂，通过影响食欲素(由下丘脑神经元分泌的神经肽)来治疗发作性睡病。OX2R靶向疗法旨在降低传统疗法中常见的药物依赖性及认知影响风险，实现了从“广泛神经抑制”向“精准病理机制干预”的模式转变。

研发进程上，Oveporexton是目前全球进展最快的口服OX2R激动剂。其两项关键全球Ⅲ期研究(FirstLight和RadiantLight)已于2025年完成并取得积极数据。基于此，武田制药正加速监管申报，计划在2025财年内(即截至2026年3月31日)向美国FDA等全球监管机构提交新药上市申请。

REGENXBIO公司：RGX-121

RGX-121有望成为治疗II型黏多糖贮积症(MPS II，亨特综合征)的首款一次性基因疗法。

RGX-121是一种在研的一次性基因疗法，旨在通过单次鞘内注射，利用AAV9载体将功能性IDS基因递送至中枢神经系统 (CNS)，以期从根源上解决MPSⅡ导致的进行性神经功能衰退。

基于其突破性潜力，RGX-121已先后获得FDA授予的孤儿药、罕见儿科疾病药物、快速通道以及再生医学先进疗法(RMAT)等多项资格认定，并获得了欧洲药品管理局 (EMA) 的先进治疗药品(ATMP)分类认证。

2025年9月Regenxbio公司公布其针对MPSⅡ的在研AAV基因疗法RGX-121 (clemidsogene lanparvovec)在关键性I/Ⅱ/Ⅲ期CAMPSIITE临床试验中取得积极结果，为2026年的加速审批增添了重要砝码。