在生物制药行业，“创新”一词常被过度修饰。尤其是面对肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)这一数十年来人类未能攻克的顽疾时，更是如此。过去半个世纪，投入数万亿资金研发的无数药物虽以此标榜，但患者面对的冰冷现实，仅仅是几个月的生存期延长，或是身体机能衰退的微小延缓。

然而，我们正处于一个巨大的转折点：那个漫长而痛苦的“延缓”时代即将结束，“修复”的范式正在确立。近期，韩国OliPass与中国国内顶尖研究机构联合验证的数据，正在彻底颠覆我们对ALS的认知。这不仅是实验室的成功，更是将“不治”转变为“可治”的科学壮举。

01

中国本土高难度类器官：

完美复刻“现象”，而非仅仅是“实验”

这一成果之所以受到全球学术界和产业界的密切关注，根本原因在于数据源自中国本土研究团队自主构建的“高难度类器官模型”。现有的临床前实验存在明显的局限性。仅在培养皿中培养12周的二维细胞上投药并讨论疗效，对于模拟历经数年缓慢恶化的人体复杂病理而言，无异于“玩具测试”。这也正是许多候选药物在实验室成功却在临床惨败的原因。

中国本土联合研究团队利用生物工程的极限技术——“D95 (培养第95天) 长期培养技术”突破了这一难题。他们成功将患者的诱导多能干细胞 (iPSC) 培养成神经细胞与肌肉细胞有机连接的精密三维组织，并使其存活超过3个月，让细胞在培养皿中不脱落、不凋亡并坚持到第95天，这是全球极少数研究团队才能掌握的技术。

这个“患者的阿凡达(Avatar)”在培养第90天后，开始像真实的ALS晚期患者一 样，出现神经肌肉接头 (NMJ) 急剧崩溃和肌肉萎缩。研究团队正是在这个被称为“死亡之谷”的时间点验证了 OliPass药物的疗效。这不是在实验室受控的温室环境中，而是在完美复刻患者体内残酷崩溃现场进行的“正面交锋”。

神经肌肉类器官疾病模型的构建

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D95的奇迹：

超越单纯数值改善的“结构性恢复”

结果令人震惊。未投药的对照组组织如预期般出现神经与肌肉连接断裂，走向凋亡。但在投入OliPass的RNA治疗药物的组织中，展现了难以置信的景象。这不仅仅是神经崩溃的停止。

肉眼清晰可见的是，已经断裂的神经轴突 (Axon) 重新生长并延伸至肌肉，实现了物理上的重新结合，即“结构性恢复”。当竞争对手还在依赖“蛋白数值改善了百分之几”或“细胞存活率略有增加”等间接图表数据时，OliPass与本土研究团队展示了“受损神经网络可以重连”这一最强有力的视觉证据。这正是该实验被评价为未来ALS新药开发全新“黄金标准”的原因，也是全球合作伙伴不得不关注此核心数据的理由。

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MoA的精髓：

“STMN2”与“OPNA”平台的精准打击

OliPass的方法之所以区别于现有竞争对手，在于其明确且根本的作用机理(MoA)。约97%的ALS患者，无论是否存在基因突变，都患有“TDP-43蛋白病(Proteinopathy)”。在正常神经元中，TDP-43蛋白作为管理者停留在细胞核内调节RNA剪接。但在ALS患者体内，TDP-43溢出至细胞质并形成聚集体，导致核内功能丧失。受此影响最致命的是神经轴突再生所必需的STMN2 (Stathmin-2)基因。在缺乏TDP-43的情况下，STMN2前体mRNA的生成过程中会错误地包含一段名为“隐秘外显子2a(Cryptic Exon 2a)” 的垃圾基因片段。这导致蛋白合成提前终止，产生无功能的缺陷蛋白，最终导致神经细胞丧失再生能力而凋亡。

OliPass的独家技术OPNA(OliPass PNA)是一种具有卓越细胞透过性的人工基因平台。该药物能精准进入TDP-43缺失的位点，对STMN2pre-mRNA的Exon 2a剪接位点进行屏蔽。即通过“剪接矫正”，在无需TDP-43帮助的情况下诱导生成正常的全长STMN2蛋白。这并非仅针对下游症状的对症疗法，而是从源头封锁病理机制上游以复活神经的根本性治疗策略。

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中国国务院令第818号：

为创新技术插上“速度”的翅膀

在压倒性的技术证明之上，现在更迎来了前所未有的制度性机遇。中国国务院近期颁布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(国务院令第818号)，并预告将于2026年5月1日起施行。该条例为OliPass奠定了腾飞的法律基础：

第32条(优先审评审批)：对“严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病”，强制要求进行优先审评审批。目前尚无特效药的ALS是该条款的首要适用对象。

第29-30条(临床转化)：如果在初期临床研究阶段证明了安全性和有效性，便开辟了一条缩短繁杂审批流程、迅速进入医疗现场进行临床转化的道路。

通过中国本土高难度实验验证的“安全性”与“结构性恢复”数据，完全符合该条例第30条要求的核心资料标准。这意味着OliPass的药物有望通过比常规临床流程快得多的“快速通道”直达患者。

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超越科学确信，迈向“实质性治疗”阶段

OliPass通过中国国内科研合作证实的“D95类器官结构性恢复”数据，已不再仅仅停留于实验室成果。该数据正转化为重塑全球ALS治疗药物市场格局的强大战略资产。

目前，OliPass正基于此独家临床前结果，与中国国内优秀的生物企业以及北美、欧洲的跨国药企进行关于技术授权及战略合作的深入谈判。竞争对手无法展示的“神经网络重建”视觉证据，正成为使OliPass在谈判桌上占据技术优势的核心谈判筹码。

与此同时，OliPass已着手采取实质性行动以确立“速度”。随着中国政府颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(国务院令第818号)将于2026年5月1日正式施行，OliPass已启动准备工作，旨在充分利用该条例保障的“临床转化”及“优先审评审批”制度。

特别是该条例允许针对无药可医的重症简化复杂的临床程序，并在研究阶段证实安全性后迅速应用于医疗现场。为此，OliPass正配合监管机构要求，先发制人地满足临床准入条件，并与当地合作伙伴及机构建立紧密的协作体系，以便在条例施行的同时实现实际患者给药。

科学难题已解，紧闭已久的监管大门已开。现在剩下的就是将这确凿的“数据”与“制度机遇”相结合，为绝望中的患者输送希望。由OliPass主导的这一巨大洪流已经启动，此时此刻，攻克ALS的时钟转动得比任何时候都快。

同时，OliPass的最大股东为韩国生物科技企业Genocure，而Genocure也是中国法人实体——天津健诺康生物科技有限公司的母公司，其作为两国间桥梁的作用将备受瞩目。

D95 时点神经端与肌肉端连接指标完全崩塌的状态(ALS 患者组类器官)

(ABTX-TUJ1)

D95时点神经端与肌肉端连接指标恢复的状态

(ALS患者组经OliPass药物处理的类器官)

(ABTX-TUJ1)

D95时点构成肌肉纤维的关键收缩蛋白完全崩解的状态(ALS患者组)

(MYHC)

D95 时点构成肌肉纤维的关键收缩蛋白恢复的状态

(ALS 患者组经 OliPass 药物处理的类器官)

(MYHC)