1月26日，Sarepta Therapeutics公布其DMD基因疗法Elevidys在III期EMBARK试验的三年随访数据。

结果显示治疗组患者在NSAA总分、站立时间和10米步行/跑步测试等多项功能指标上持续改善，较外部对照组优势明显。

公司股价一度上涨13%。

去年，Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症(DMD)药物Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)因一系列安全问题(包括死亡病例)几乎夭折。如今，该公司公布了其饱受争议的基因治疗Elevidys三年来的最新数据，带来了一丝利好消息。受此消息提振，该公司股价在1月26日开盘后一度上涨13%。

Elevidys 最初于 2023 年获得 FDA 加速批准，用于治疗 4 至 5 岁可独立行走的患者。次年，其适应症扩展至包括无法独立行走的男孩以及 4 岁及以上的儿童。此次扩展基于 III 期 EMBARK 研究的数据。该研究虽然未能达到主要终点，但在几个关键的次要终点上取得了显著疗效，包括起立时间和 10 米步行测试。

一年前公布的 EMBARK 研究两年数据显示，接受 Elevidys 治疗的可独立行走患者病情持续改善并趋于稳定。

该研究纳入了 4 至 7 岁的男孩。在Part 1，参与者被随机分配至 Elevidys 组或安慰剂组，并进行随访以测试主要终点——北极星步行评估 (NSAA) 总分。随后在Part 1中，两组患者在保持盲法的情况下互换治疗方案。每个阶段均有 52 周的随访期以评估疗效。

三年疗效提升

在最新更新中，Sarepta 表示，接受 Elevidys 治疗三年后，EMBARK 试验Part 1中的 52 名患者的身体机能持续显著改善，在 NSAA 评分中比匹配的外部对照组高出 4.39 分。他们在关键的移动能力测试中也表现更佳，从坐姿站起所需时间缩短了 6.05 秒，完成 10 米步行/跑步测试的速度也比对照组快了 2.7 秒。

Oppenheimer分析师表示，尽管投资者通常对使用外部对照的研究持谨慎态度，但此次更新仍应有助于增强医生和患者对 Elevidys 获益风险比的认知，并加速其商业化应用。

缺乏新的安全数据

然而，在去年1月公布两年更新数据后不久，Sarepta表示，一名16岁男孩在使用Elevidys治疗后死于急性肝衰竭。几个月后，又发生了第二例死亡病例。由于安全问题，在FDA的压力下，Sarepta主动暂停了Elevidys的供货。尽管FDA随后允许该疗法重新上市，但附加了更为严格的标签，并增加了关于急性严重肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告。

在更新数据中，Sarepta对Elevidys的安全性信息着墨不多，仅表示“未观察到新的与治疗相关的安全信号，这进一步证实了迄今为止在门诊患者中观察到的稳定且可控的安全性”。该公司表示，正在对三年数据进行进一步分析，预计将在即将召开的医学会议上公布分析结果。

本月初，Sarepta发布了初步财务业绩，预计其Elevidys产品在2025年的销售额将达到8.987亿美元，其中包括第四季度的1.104亿美元。首席执行官Doug Ingram表示，第四季度业绩“受到年底流感季严重以及12月份需要将六例患者输液推迟到2026年的影响”。

Ingram还重申，Elevidys产品在2026年的销售额至少应达到5亿美元。尽管他表示公司“有意超越这一目标”，但他同时表示“我们不会提供更详细的业绩指引”。

分析师反应不一

虽然最新的三个月销售额低于此前1.21亿美元的预期，但Leerink Partners分析师Joseph Schwartz认为，未来可能还会面临更多挑战。“我们认为Elevidys新标签的全部影响仍在显现，来自Regenxbio和Solid Biosciences等公司的竞争可能即将到来。”

然而，Oppenheimer分析师Kostas Biliouris则显得更为乐观。“总体而言，我们认为(三年)数据表明Elevidys具有长期/安全的疗效，这有助于改善医生/患者对安全风险的认知，从而促进其商业推广。”

英文

https://www.investors.com/news/technology/sarepta-stock-three-year-elevidys-test-gene-therapy/